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筋萎縮性側索硬化症(ルー・ゲーリック病)

出現の医学療法

幹細胞

幹細胞、専門にされた大人の細胞に区別できる未熟な細胞はALS療法の次世代を代表するかもしれない。

但し、設計調査の幹細胞療法、また難しさの中央政府制限が原因で、非常に少数の試験は幹細胞とのALSの処置でこれまでに行なわれた。 しかし行なわれたそれらは有望で、早い試験示す大きい約束をである。 研究者は次を見つけた:

  • 骨髄の得られた「運動皮質の茎細胞の移植はALSの進行を遅らせ、生活環境基準を」改善する(マルチネーゼ2009年)。
  • 骨髄の人間ALSの患者の正面運動皮質(頭脳の地域)への得られた幹細胞の直接噴射は一般に安全、よく容認される(マルチネーゼ2012年)。

研究者はまた包括的にALS (Suzuki 2008年を扱う方法として有利な成長因子を表現する幹細胞の使用で実験した; Lunn 2009年)。 この療法は苦しむ患者のALSのコースを変える潜在性を提供する。

タールのDNA結合蛋白質43 (TDP-43)およびFUS (肉腫で溶ける)

研究はALSの原因の重要な要因として細胞蛋白質TDP-43、特に散発的形態(マッケンジー2007年)を識別した。 TDP-43は運動ニューロンを含む細胞のDNAそしてRNAを、結合する。 TDP-43の総計はALSの病因に貢献するかもしれないことを提案するALSの患者の運動ニューロンにある。 ALSのTDP-43介入の同一証明は急速にFUSと燃料を供給した(肉腫溶ける) (Kwiatkowski 2009年で呼ばれた別のRNA/DNA結合蛋白質を符号化する遺伝子の付加的な原因となる突然変異の進歩の発見に; バンス 2009年)。 両方の蛋白質がALSで関係したので、運動ニューロンが傷つく新しい細道を表すかもしれない。 従ってこれはまた遺伝子療法のための潜在性を開発し、機能物と不完全な遺伝子を取り替えることを試みることを研究者を許可するかALS (Lagier-Tourenne 2009年と関連付けられる運動ニューロンの損失を遅らせるか、または逆転させる; Hester 2009年)。 研究者はまたメチレン ブルーおよびlatrepirdine (Yamashita 2009年)のような化学薬品を使用してTDP-43集合を禁じる方法を捜している。

IGF-1および成長ホルモン

インシュリンそっくりの成長の要因1 (IGF-1)は神経の成長および機能の有効な変調器である。 このneurotrophic要因に中央および末梢神経系のニューロンを保護する機能がある。 研究者はIGF-1がALS (Sakowski 2009年)のための有効な治療上の処置であることができること細胞および動物モデルの可能性を検査した。 人間は調査するが、まちまちな結果を生んだ。 1つの調査がIGF-1注入と(長野2005年)扱われた患者のALSの進行の遅延を見つけた一方他の人々はsubcutaneous (皮の下で)注入がALSの患者(Sorenson 2008年)で有効ではないことが分った。 但し、subcutaneous注入との効果の欠乏は中枢神経系にアクセスする無力が原因であることができる。 Intraspinalコード配達は動物モデル(フランツ2009年)で約束を示した。 ALSの患者へのIGF-1を管理するための潜在的な配達方法としてレトロウイルス科の使用はまた約束(Lepore 2007年)を示した。

同様にALSの患者は健康な制御(Morselli 2006年)と比較されたGHの分泌を損なったことが1つの試験が分ったと同時に、成長ホルモン(GH)はALSと関連しているかもしれない。 但し、GHの取り替え療法の潜在的な治療上の価値は最近の臨床試験が偽薬(Sacca 2012年)と比較されたGHを受け取っているALSの患者の改善を見つけなかったのでより詳しい調査を必要とする。

他の処置

  • Arimoclomolは「熱衝撃蛋白質」の表現を改善するそれにより助けるinvestigational薬剤、防ぐmisfolded蛋白質の蓄積をである。 広範囲の生体内および生体外の調査は徴候の手始めの後でさえも神経の損失の防止および運動ニューロンの存続の昇進の効果を、示した。 臨床試験はよい安全および許容範囲(Phukan 2010年)を報告した。
  • Ceftriaxone、一般的な抗生物質はまた、グルタミン酸塩のreuptakeの改善によってALSを扱えるかもしれない。 従ってALSの動物モデルで使用されたとき、ceftriaxoneはニューロンおよび筋肉強さの損失を遅らせ、存続(Rothstein 2005年)を高める。
  • DexpramipexoleはALS (Cheah 2010年)のための潜在的なneuroprotective療法としてKnoppの神経科学およびBiogen Idecによって開発中行う。 安全であることを示し、よく(Bozik 2011年)容認された間、効力を定めるために、より多くの研究はされる必要がある。
  • 臨床試験で現在調査されているもう一つの新しい薬物はTRO19622 (clinicaltrials.gov 2010年)である。 TRO19622はコレステロールそっくりの分子で、驚くべきneuroprotective特性を生体外でそして生体内で表示する。 TRO19622は病気のそれ以上の進行を遅らせることまた更に停止することによって既存の神経機能を維持すると期待される。 TRO19622は米国のALSの処置のための孤児の薬剤の指定の状態を許可された。 この状態はFDA (Trophos.com 2012年)による「ファースト トラック」の検討を追求する機会を可能にする。